Sarepta Therapeutics, Inc.: transactions dirigeants · États-Unis · SEC (Form 4)

À propos de Sarepta Therapeutics, Inc.

Sarepta Therapeutics, Inc. est une société biopharmaceutique cotée aux États-Unis, sur le marché NASDAQ, avec son siège social à Cambridge, Massachusetts, United States. Pour les investisseurs français, belges et suisses, Sarepta se distingue comme un acteur spécialisé de la médecine de précision pour les maladies rares, avec une concentration très forte sur les pathologies neuromusculaires et, plus récemment, sur une plateforme plus large de thérapies génétiques et d’ARN interférent. L’entreprise trouve ses origines en 1980, lorsqu’elle a été constituée dans l’État de l’Oregon avant de devenir une société du Delaware en 2013. Historiquement, Sarepta s’est d’abord fait connaître par ses travaux sur les oligonucléotides morpholino phosphorodiamidate (PMO), une technologie de référence dans les approches de correction de l’expression génique. Au fil du temps, la société a construit une position de leader dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), un marché orphelin de taille limitée mais à fort besoin médical non couvert. Son produit phare est ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), une thérapie génique administrée par voie intraveineuse, présentée par la société comme la première et seule thérapie génique approuvée pour la DMD. Sarepta commercialise également un portefeuille de médicaments PMO destinés à certaines sous-populations de patients Duchenne, ce qui lui donne une base de revenus plus diversifiée qu’un simple modèle « produit unique ». En parallèle, le groupe développe une pipeline de candidats en siRNA et en thérapies génétiques dans des indications comme la DM1, la FSHD, la maladie de Huntington et plusieurs maladies cardiaques ou neuromusculaires. Sur le plan concurrentiel, Sarepta bénéficie d’un avantage de pionnier dans la Duchenne, mais opère dans un environnement très réglementé et cliniquement exigeant. La société doit gérer des enjeux de sécurité, de tolérance immunitaire, de capacité industrielle et de visibilité réglementaire, facteurs particulièrement importants pour les investisseurs. Les récentes actualités ont été dominées par la dynamique réglementaire autour d’ELEVIDYS: la FDA a demandé en 2025 l’arrêt de certaines distributions et la mise en pause de plusieurs essais après des cas de décès, avant d’indiquer ensuite un assouplissement pour certains patients ambulatoires. En 2026, Sarepta a aussi communiqué des données positives à trois ans de l’étude EMBARK et le lancement commercial d’ELEVIDYS au Japon via Chugai, soulignant l’ambition internationale de la franchise. Sarepta dispose d’une empreinte géographique principalement américaine, centrée sur Cambridge et d’autres sites du Massachusetts, avec des capacités de recherche, développement et fabrication, tout en s’appuyant sur des partenariats internationaux pour la commercialisation hors des États-Unis. En synthèse, Sarepta combine un profil de biotech à forte intensité scientifique, un leadership établi dans la Duchenne et un risque réglementaire significatif, ce qui en fait une valeur de croissance spécialisée à surveiller de près sur le NASDAQ.